热门赛道丨细胞与基因治疗，生物技术前瞻赛道
二、相关企业
唯可生物
上海唯可生物科技有限公司成立于2021年3月，是符合国内监管需求开展整合病毒插入位点分析（ISA）的创新性企业，在基因治疗安全评价领域处于行业领先地位。公司主要致力于基因治疗插入突变风险评估、高精度crispr/cas 9定量脱靶分析、载体拷贝数（VCN）、载体质量控制、免疫组库分析和高效sgRNA筛选等方向的技术开发和服务，主营业务为基因治疗插入突变风险评估、高精度crispr/cas9定量脱靶分析、sgRNA筛选等。所依托的LTA-PCR和TES体系为全球第一个经过验证的ISA检测方法，已完成多项FDA及EMA过审基因治疗药物插入突变风险评估。
唯可生物专注载体整合位点（ISA）研究和安全性评价工作20余年，全球范围内参与超过80项基因治疗产品的非临床和临床研究，协助完成多款明星产品的上市申报工作，包括全球第一款基因治疗产品Glybera、全球第一款CAR-T产品Kymriah、中国首款FDA审批通过的CAR-T药物CARVYKTI等超过80%的FDA上市产品。唯可生物的核心技术体系LAM-PCR 、S-EPTS/LM PCR、TES，在细胞和基因治疗安评和生物育种等众多领域发挥巨大应用潜力。
今年9月，唯可生物科技有限公司完成数千万Pre-A轮融资，由邦明资本领投，祥榕投资与深圳高新投跟投。本轮融资将助力唯可生物加速推进细胞和基因治疗安评技术平台、生物育种检测技术平台开发和升级，海外业务拓展等工作。22年12月，其宣布完成数千万天使轮融资，由华大共赢独家投资。本轮融资将助力唯可生物加速技术升级和团队建设，推进细胞基因治疗行业、基因编辑育种行业安全性评估等检测业务扩展，以及实验室平台自动化建设。
贝斯生物
珠海贝斯昂科科技有限责任公司成立于2021年4月，专注于研发新型基因编辑NK细胞治疗产品及基因治疗产品，开发了有专利保护的，且在全球具备FTO(可自由实施，Fredom To Operate)的AccuBase碱基编辑系统，可以实现体外和体内高效的基因编辑且零脱靶，此外还开发了高效的先导编辑技术ePE。
贝斯生物的创始团队成员早年从斯坦福大学医学院、贝勒医学院、MD Anderson癌症中心等生物医学科研机构博士毕业后，分别在基因编辑，NK细胞，免疫细胞研发和CMC，运营管理，临床和投融资等领域有20到30年的经验，成功负责过中美多个免疫细胞产品的IND和NDA。公司拥有一系列碱基编辑（Base Editing）和先导编辑（Prime Editing）的专利技术，开发了近200个碱基编辑工具，可以满足大多数应用场景的需求。
今年9月，贝斯生物宣布完成A+轮融资，融资金额达数千万人民币。据悉，本轮融资由戈壁大湾区领投，资金将用于加强贝斯生物的研发团队、优化产品管线、加速临床试验，并为未来的商业化奠定坚实的基础。23年1月，其宣布完成了数千万美元A轮融资，由香港Great Eagle VC领投，BV百度风投、广大汇通、火花创投SPARK VC与信熹资本跟投，现有股东弘晖基金持续追加投资。该轮融资将用于推进公司包括通用现货型Super-NK产品和体内编辑疗法在内的多个碱基编辑治疗管线进入IND申报和临床试验阶段，并持续发挥公司碱基编辑底层专利工具和先导编辑专利工具的优势，不断拓宽合作应用场景。
愈方生物
上海愈方生物医药科技有限公司成立于2021年3月，是一家靶向端粒机制的基因治疗药物开发企业。基于团队过往在斯坦福的前沿研究，愈方生物搭建了国际领先的新一代端粒精准调控技术平台，专注于解决心力衰竭等未满足的临床需求。
目前心力衰竭一线临床用药方案以肾素-血管紧张素系统阻滞剂、β受体阻滞剂、醛固酮受体拮抗剂和SGLT-2抑制剂等为代表，主要通过调节神经内分泌系统来降低心脏功能代偿引起的全身性副作用，却无法阻止心衰的持续进展。端粒功能障碍是心衰进展的一个重要环节，最终导致线粒体生物发生减少和凋亡。愈方生物基于能量代谢调节的创新机制，开发的端粒保护蛋白可以阻断端粒损伤-线粒体功能障碍的恶性循环，从而促进心肌功能的恢复。
根据工商信息显示，今年3月，愈方生物完成未披露金额的天使+轮融资，投资方包括金浦投资、夏星投资、江北科投等。23年8月，愈方生物宣布完成数千万元天使轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，金浦投资跟投。
三、热点讯息
2024年11月，单次注射，基因编辑将致病蛋白一年持续降低90%！NEJM：“淀粉心”迎来新疗法
近期，《新英格兰医学杂志》（NEJM）公布了一项具有里程碑意义的临床研究，该研究采用Nex-z治疗ATTR-CM，并展示了CRISPR-Cas9基因编辑技术在治疗ATTR-CM方面的重大进展。Nexiguran ziclumeran（Nex-z）是一种创新的体内CRISPR-Cas9基因编辑疗法，其作用机制是特异性地靶向肝脏中的TTR基因，并通过精确编辑该基因，从源头上减少TTR蛋白的合成，从而降低淀粉样物质在心脏及其他器官的沉积。
图片来源：NEJM
2024年11月， 100%晚期癌症患者应答，近80%患者达完全缓解！创新CAR-T疗法亮眼结果公布
11月6日，吉利德（Gilead）旗下Kite公司与Arcellx宣布将在今年的美国血液学会（ASH）年会当中，公布其联合开发BCMA靶向CAR-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel（anito-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的临床试验最新结果。目前公布的摘要结果显示，接受anito-cel治疗患者的总缓解率（ORR）高达100%，完全缓解/严格完全缓解（CR/sCR）率近80%，且未在患者中观察到某些迟发性神经毒性的案例。
2024年8月，今年全球已有8款细胞及基因疗法获批，癌症患者有望实现临床治愈
8月，据人民日报健康客户端发布的一则报道中提及，2024年上半年全球已有8款细胞及基因疗法获批上市，从而引发大众关注。细胞和基因疗法作为医学的新前沿，正表现出巨大的潜力和发展势头，特别是在治疗难治性疾病方面，越来越多细胞和基因疗法临床试验被开启。
2024年7月，里程碑：体内制造CAR-T疗法首次进入人体临床试验
7月9日，Interius BioTherapeutics宣布，已获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的人类研究伦理委员会（HREC）批准和临床试验通知（CTN）许可，以进行其在研体内CAR-T疗法INT2104的临床1期试验，用以治疗B细胞恶性肿瘤。Interius计划在2024年第四季度开始试验，并有望在2025年第一季度实现关键里程碑。据悉，这项临床1期试验是首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法。
2024年6月，体内基因疗法可以重复给药？一项临床概念验证表示“可以”
当地时间2024年6月25日，由2020年诺贝尔化学奖得主詹妮弗·杜德纳创立的Intellia公布CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001的最新临床数据。三位先前在I期剂量递增研究中接受最低剂量NTLA-2001治疗的转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者，在接受后续55mgNTLA-2001治疗后，其血清转甲状腺素蛋白水平中位减少90%。Intellia在新闻稿中称，这是显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药的首个临床数据，表明体内基因编辑重复给药完成概念验证。
